Łęczyca: Krzyś Zawada poleciał na terapię genową do Dubaju

Dystrofia mięśniowa Duchenne'a to jedna z najbardziej dramatycznych chorób genetycznych. Chorują na nią niemal wyłącznie chłopcy. Polega ona na uszkodzeniu genu produkującego dystrofinę - białko niezbędne do działania mięśni. Dlatego mięśnie zanikają.

- Otrzymaliśmy informację od neurologa iż stan Krzysia diametralnie się pogorszył. Niestety musimy podać Krzysiowi lek jak najszybciej. Rozmawialiśmy z Dubajem. Dubaj jest w stanie nam ten lek sprowadzić z USA w niższej cenie - 13 milionów złotych. (...) Okazało się, że Krzysiu będzie musiał przejść terapię wspomagającą. Jest to terapia lekiem, który został zatwierdzony już w USA. Ten lek jest również dostępny w Dubaju i Unii Europejskiej, natomiast nie jest refundowany. Jest to syrop, który Krzysiu będzie musiał stosować do końca życia. Niestety koszt jednej buteleczki to jest 52 tys. dolarów, a Krzysiu na rok potrzebuje 13 buteleczek. Chcielibyśmy mu zapewnić taką kurację tym lekiem na dwa lata na początek. Musimy tutaj zadziałać wielotorowo, aby był w jak najlepszym stanie - powiedziała w mediach społecznościowych Anna Zawada, mama Krzysia.

Dziś (środa, 16 lipca) Krzyś przejdzie pierwsze badania w Dubaju.

- Jak wszystko pójdzie dobrze, to terapię genową dostanie pod koniec miesiąca - powiedziała nam mama Krzysia.

Na stronie siepomaga.pl - TUTAJ działa zbiórka pieniędzy na pomoc dla Krzysia. Aktualnie zebrano ponad 14,1 mln złotych.

W pomoc Krzysiowi wielokrotnie włączali się łęczycanie. Organizowano kiermasze, a także brano udział w obradach Parlamentarnego Zespołu Komisji ds. Chorób Rzadkich.