Dzieci rodziły się zdeformowane. Lek, który zabijał

W połowie lat 50. w laboratoriach niemieckiej firmy Chemie Grünenthal narodził się talidomid – substancja, która miała zrewolucjonizować farmakologię. Początkowo testy na zwierzętach nie wykazały toksyczności, co uznano za dowód bezpieczeństwa.

W 1957 roku lek trafił na niemiecki rynek pod nazwą Contergan. Wkrótce licencję wykupiły kolejne firmy. Do 1961 roku talidomid był dostępny w 46 krajach pod 37 różnymi nazwami handlowymi, m.in. Distaval, Tensival, Valgraine czy Asmaval w Wielkiej Brytanii.

Reklamy przekonywały, że talidomid jest tak łagodny, iż można go podawać nawet kobietom w ciąży i karmiącym matkom. Sprzedawano go bez recepty, a lekarze przepisywali go na szeroką skalę – na bezsenność, lęki, przeziębienie i, przede wszystkim, na poranne mdłości u ciężarnych. W samych Niemczech sprzedawano miesięcznie ponad 2 miliony tabletek.

Przez kilka lat nikt nie łączył leku z rosnącą liczbą noworodków rodzących się z poważnymi deformacjami. Dzieci przychodziły na świat z krótkimi lub całkowicie zdeformowanymi kończynami, brakiem uszu, oczu, a nawet narządów wewnętrznych.

Lekarze byli zdezorientowani – nigdy wcześniej nie widziano takiej fali wad wrodzonych. W Niemczech, Wielkiej Brytanii, Australii i innych krajach pojawiały się setki przypadków, które nie pasowały do żadnego znanego zespołu genetycznego.

Dopiero w 1961 roku, dzięki dociekliwości niemieckiego pediatry dr. Widukinda Lenza oraz australijskiego ginekologa dr. Williama McBride’a, odkryto wspólny mianownik: wszystkie matki tych dzieci przyjmowały talidomid w ciąży.

Lenz natychmiast poinformował producenta, a McBride opublikował alarmujący artykuł w "The Lancet". 27 listopada 1961 roku Grünenthal wycofał lek z rynku w Niemczech, a wkrótce potem podobne decyzje zapadły w innych krajach.

Szacuje się, że na całym świecie talidomid spowodował powstanie ponad 10 000 przypadków poważnych deformacji u noworodków w ponad 40 krajach. W niektórych źródłach liczba ta sięga nawet 20 000.

Około 40% dzieci zmarło tuż po urodzeniu lub w pierwszych miesiącach życia. Ci, którzy przeżyli, przez lata poddawani byli licznym operacjom i rehabilitacjom, a także musieli zmagać się z ostracyzmem społecznym i stygmatyzacją.

W Wielkiej Brytanii, gdzie lek był sprzedawany pod nazwą Distaval, urodziło się około 2 000 dzieci z wadami, z czego połowa nie przeżyła pierwszych miesięcy. W Australii i Kanadzie liczby były niższe, ale dramat równie dotkliwy.

W Stanach Zjednoczonych, dzięki stanowczej postawie dr Frances Oldham Kelsey z FDA, talidomid nie został dopuszczony do sprzedaży, choć trafił do około 20 000 pacjentów w ramach badań klinicznych.

Badania wykazały, że talidomid jest silnym teratogenem – substancją powodującą wady rozwojowe płodu. Największe ryzyko występowało, gdy lek był przyjmowany między 20. a 36. dniem ciąży. W tym okresie rozwijają się kończyny, oczy, uszy i narządy wewnętrzne. Talidomid zakłócał działanie białka SALL4, kluczowego dla prawidłowego rozwoju embrionalnego, prowadząc do deformacji kończyn, wad serca, nerek, uszu i oczu.

Wśród ofiar przeważały dzieci z fokomelią – skróceniem lub brakiem kończyn. Pojawiały się także deformacje twarzy, uszkodzenia narządów słuchu i wzroku, a także wady serca i układu moczowego.

W niektórych krajach, jak Brazylia, przypadki dzieci z zespołem talidomidowym pojawiały się jeszcze w XXI wieku, głównie z powodu stosowania leku w leczeniu trądu i braku odpowiednich zabezpieczeń.

Katastrofa talidomidowa obnażyła szereg zaniedbań – od braku odpowiednich badań klinicznych, przez agresywny marketing, po lekceważenie pierwszych sygnałów ostrzegawczych. Firmy farmaceutyczne bagatelizowały doniesienia o skutkach ubocznych, a lekarze nie byli informowani o ryzyku. Dopiero presja mediów i ofiar doprowadziła do wycofania leku i rozpoczęcia batalii sądowych.

W Wielkiej Brytanii, po latach walki, w 1968 roku zawarto ugodę – firma Distillers wypłaciła 28 milionów funtów rodzinom poszkodowanych. W 1973 roku powstał Thalidomide Trust, który do dziś wspiera ofiary katastrofy. W Niemczech procesy trwały latami, a Grünenthal oficjalnie przeprosił dopiero w 2012 roku.

Tragedia talidomidowa stała się impulsem do gruntownej reformy prawa farmaceutycznego. Wprowadzono obowiązek przeprowadzania wieloetapowych badań klinicznych, testów na zwierzętach w ciąży oraz monitorowania skutków ubocznych po wprowadzeniu leku na rynek. W wielu krajach powstały niezależne agencje regulacyjne, a proces rejestracji leków stał się znacznie bardziej rygorystyczny.

W Stanach Zjednoczonych powołano tzw. Kefauver Harris Amendment, który nałożył na firmy farmaceutyczne obowiązek udowodnienia skuteczności i bezpieczeństwa nowych leków przed ich dopuszczeniem do obrotu. W Europie i Australii wprowadzono podobne regulacje, które do dziś chronią pacjentów przed powtórką podobnej tragedii.

Paradoksalnie, talidomid nie zniknął całkowicie z medycyny. Dziś stosuje się go w leczeniu niektórych nowotworów, zwłaszcza szpiczaka mnogiego, a także w terapii trądu i chorób autoimmunologicznych.

Jednak jego użycie obwarowane jest rygorystycznymi przepisami – pacjentki w wieku rozrodczym muszą stosować skuteczną antykoncepcję, a lekarze prowadzą ścisły nadzór. W USA funkcjonuje program S.T.E.P.S., mający zapobiegać przypadkowym ciążom podczas terapii.

W Brazylii, gdzie trąd wciąż stanowi problem zdrowotny, talidomid pozostaje w użyciu, ale przypadki nowych dzieci z zespołem talidomidowym pokazują, jak łatwo o błąd, gdy brakuje kontroli i edukacji.