Podlaskie: Pacjenci z diagnozą rzadkiej choroby będą mieć priorytet

- Trwa jeszcze postępowanie konkursowe, umowy na realizację programu lekowego mamy zamiar zawrzeć od pierwszego października. W żadnym z województw w kraju umowy nie zaczną obowiązywać wcześniej - tłumaczy Izabella Przewłocka, rzeczniczka prasowa podlaskiego NFZ.

Ataksja Friedreicha to choroba ultrarzadka, która w ciągu 10-20 lat od pierwszych objawów u pacjentów powoduje nieodwracalną utratę samodzielności ruchowej. 1 lipca br. obwieszczeniem refundacyjnym udostępniono w Polsce możliwość stosowania pierwszego leku dedykowanego tej chorobie.

Niestety konkursy na realizację tego świadczenia są ogłaszane z dużym opóźnieniem, z początkiem sierpnia rozpisano je jedynie w czterech Oddziałach Wojewódzkich NFZ: śląskim, lubelskim, mazowieckim oraz podkarpackim. Ich rozstrzygnięcia są planowane pomiędzy końcem września, a połową października.

W tej sytuacji deklaracja podlaskiego NFZ oznacza przełom - pacjenci z tego województwa uzyskają dostęp do leczenia jako pierwsi w Polsce.

Ataksja Friedreicha (FA) jest neurodegeneracyjną chorobą genetyczną, która stopniowo odbiera pacjentom możliwość normalnego funkcjonowania. Średnia długość życia chorych wynosi jedynie 37 lat.

Do głównych objawów należą niezborność ruchów (ataksja - zaburzenia chodu, koordynacji ruchów rąk i nóg), kardiomiopatia (zaburzenia pracy serca), dysfagia (zaburzenia połykania), skolioza (skrzywienie kręgosłupa), deformacje ortopedyczne (stopa wydrążona, stopa końsko-szpotawa), cukrzyca oraz pogorszenie widzenia. Szacuje się, że liczba pacjentów w Polsce wynosi ok. 150 osób.

1 lipca Ministerstwo Zdrowia udostępniło nowy program lekowy dla chorych na Ataksję Friedreicha, w którym znalazła się terapia modyfikująca i spowalniająca postęp choroby.

Prof. dr hab. Katarzyna Kotulska-Jóźwiak z Centrum Zdrowia Dziecka podkreślała znaczenie tej decyzji:

- Każda nowa możliwość leczenia choroby wcześniej nieuleczalnej i nieuchronnie prowadzącej do ciężkiej niepełnosprawności, a w następnie do przedwczesnej śmierci, jest bardzo cenna. Od niedawna wiemy, że dzięki innowacyjnej terapii istnieje możliwość zahamowania postępu choroby, a nawet u części chorych uzyskania pewnej poprawy.

Lidia Nowicka-Comber, prezeska Fundacji na Rzecz Pacjentów z Ataksją Friedreicha, wyraża zaniepokojenie sytuacją:

- Wszyscy liczyliśmy, że od 1 lipca pacjenci będą mogli być leczeni pierwszą terapią na Ataksję Friedreicha. Niestety do tej pory nikt nie może skorzystać z tego leczenia w ramach programu lekowego. Jesteśmy bardzo zaniepokojeni tą sytuacją i z niepewnością patrzymy w przyszłość.

Fundacja apeluje także o zabezpieczenie odpowiednich środków finansowych, ponieważ "kwoty, które Fundusz zaplanował na wykonanie tego zobowiązania, są z punktu widzenia chorych niewystarczające."

Jak wynika z raportu Instytutu Finansów Publicznych oraz Federacji Przedsiębiorców Polskich, w latach 2025-2028 luka finansowa systemu ochrony zdrowia wyniesie 216,5 mld zł. Problem ten może bezpośrednio wpływać również na proces kontraktowania programów lekowych, czego efektem jest wydłużony czas oczekiwania na świadczenia.

- Ogłoszenie postępowania konkursowego na świadczenia zdrowotne finansowane z pieniędzy publicznych jest zawsze poprzedzone analizami i szeregiem działań zgodnych z wymagającymi procedurami. W przypadku konkursu na realizację programu leczenia chorych na ataksję Friedreicha absolutnie nie ma mowy o żadnych opóźnieniach - zapewnia rzeczniczka podlaskiego NFZ.

Dla pacjentów z województwa podlaskiego oznacza to realną nadzieję na dostęp do pierwszej skutecznej terapii już od października 2025 roku, podczas gdy chorzy z innych regionów będą musieli czekać do połowy października lub dłużej na rozstrzygnięcie konkursów w swoich województwach.

Europejski Urząd ds. Leków zatwierdził omaweloksolon jako pierwszy lek modyfikujący przebieg ataksji Friedreicha. W Polsce obecnie około 30 pacjentów otrzymuje ten lek w ramach ratunkowego dostępu do technologii lekowych (RDTL).