Refundacja przełomowego leku na rzadką chorobę jedynie na papierze? Co na to mówi lubuski NFZ?

Opóźnienia w kontraktowaniu umów z placówkami medycznymi sprawiają, że pacjenci wciąż nie mają realnego dostępu do leczenia. Ponadto kwoty, które Fundusz zaplanował na wykonanie tego zobowiązania, są z punktu widzenia chorych niewystarczające - informuje Fundacji na Rzecz Pacjentów z Ataksją Friedreicha.

Ataksja Friedreicha (FA) jest neurodegeneracyjną chorobą genetyczną, która stopniowo odbiera pacjentom możliwość normalnego funkcjonowania. Przyczyną choroby jest mutacja genetyczna powodująca niedobór białka frataksyny. Objawy nasilają się wraz z rozwojem choroby i prowadzą do niepełnosprawności oraz przedwczesnej śmierci. Średnia długość życia chorych wynosi jedynie 37 lat. Do głównych objawów należą niezborność ruchów (ataksja - zaburzenia chodu, koordynacji ruchów rąk i nóg) kardiomiopatia (zaburzenia pracy serca), dysfagia (zaburzenia połykania), skolioza (skrzywienie kręgosłupa), deformacje ortopedyczne (stopa wydrążona, stopa końsko-szpotawa), cukrzyca oraz pogorszenie widzenia. Szacuje się, że liczba pacjentów w Polsce wynosi ok. 150 osób.

1 lipca Ministerstwo Zdrowia udostępniło nowy program lekowy dla chorych na Ataksję Friedreicha, w którym znalazła się terapia modyfikująca i spowalniająca postęp choroby. W materiałach prasowych Fundacji na Rzecz Pacjentów z Ataksją Friedreicha przesłanych do mediów w lipcu, prof. dr hab. Katarzyna Kotulska-Jóźwiak, Kierownik Kliniki Neurologii i Epileptologii Centrum Zdrowia Dziecka, zastępczyni przewodniczącego Rady Naukowej w Instytucie Zdrowia Dziecka (CMHI) w Warszawie podkreślała, jak ważna była ta decyzja resortu.

- Każda nowa możliwość leczenia choroby wcześniej nieuleczalnej i nieuchronnie prowadzącej do ciężkiej niepełnosprawności, a w następnie do przedwczesnej śmierci, jest bardzo cenna. W chorobach rzadkich takie nowe możliwości cieszą szczególnie, jako że ogromna większość tych chorób wciąż obarczona jest brakiem jakiegokolwiek skutecznego leczenia. (...) Od niedawna wiemy, że dzięki innowacyjnej terapii omaweloksolonem istnieje możliwość zahamowania postępu choroby, a nawet u części chorych uzyskania pewnej poprawy. Dzięki decyzji refundacyjnej polscy chorzy na ataksję Friedreicha uzyskają dostęp do leku mogącego bardzo istotnie zmienić jakość życia ich i ich rodzin - podkreśla ekspertka.

Niestety konkursy na realizację tego świadczenia są ogłaszane z dużym opóźnieniem, z początkiem sierpnia rozpisano je jedynie w czterech Oddziałach Wojewódzkich NFZ: śląskim, lubelskim, mazowieckim oraz podkarpackim. Lubuski Oddział Wojewódzki Narodowego Funduszu Zdrowia do dziś nie ogłosił konkursu na realizację tego świadczenia w ramach nowego programu lekowego. Oznacza to, że żaden pacjent z regionu nie będzie mógł zostać zakwalifikowany do nowego programu lekowego, który dla tej grupy pacjentów jest jedyną nadzieją na odzyskanie zdrowia i sprawności. Na ten moment nie ma informacji o tym, kiedy planowane jest rozpisanie konkursów w pozostałych regionach.

- Nowy program lekowy to absolutny przełom w leczeniu. Informację o jego wprowadzeniu chorzy, ich rodziny oraz opiekunowie przyjęli z ogromną radością i ulgą. Wszyscy liczyliśmy, że od 1 lipca pacjenci będą mogli być leczeni pierwszą terapią na Ataksję Friedreicha. Niestety do tej pory nikt nie może skorzystać z tego leczenia w ramach programu lekowego. Jesteśmy bardzo zaniepokojeni tą sytuacją i z niepewnością patrzymy w przyszłość. Jako organizacja zrzeszająca tych chorych, apelujemy do Narodowego Funduszu Zdrowia o jak najszybsze przeprowadzenie procesu kontraktowania we wszystkich Oddziałach Wojewódzkich. Na uwagę również zasługuje fakt niskich wartości umów w konkursach, które już zostały ogłoszone w czterech województwach. Te kwoty nie zabezpieczą wszystkich potrzeb chorych w Polsce, dlatego zwróciliśmy się do NFZ również z prośbą o zabezpieczenie środków na ten cel w odpowiedniej wysokości. Pacjenci z Ataksją Friedriecha zasługują na godne życie bez bólu i ograniczeń - mówi Lidia Nowicka-Comber, prezeska Fundacji na Rzecz Pacjentów z Ataksją Friedreicha.

Jak wynika z raportu Instytutu Finansów Publicznych oraz Federacji Przedsiębiorców Polskich, który został publikowany w lutym br. pt. "Finanse ochrony zdrowia pod ścisłym nadzorem procedury nadmiernego deficytu", według scenariusza bazowego, zakładającego utrzymanie w nadchodzących latach sprawności systemu ochrony zdrowia zbliżonej do dzisiejszej, w latach 2025-2028 luka finansowa systemu ochrony zdrowia wyniesie 216,5 mld zł. Będzie generować rocznie od 0,9 do nawet 1,9 proc. PKB deficytu finansów publicznych. Przyczyny luki finansowej pozostają niezmienne i wynikają z zaciągania zobowiązań, do których sfinansowania jest zobowiązany Narodowy Fundusz Zdrowia, a dla których nie znajduje się pokrycie w dochodach z przychodów składkowych lub innych źródeł, np. podatku cukrowego. W szczególności dodatkowe zobowiązania są związane z realizacją ustawy o minimalnych nakładach na ochronę zdrowia, które są trwałe i przechodzą na kolejne lata.

Problem ten może bezpośrednio wpływać również na proces kontraktowania programów lekowych, czego efektem jest wydłużony czas oczekiwania na świadczenia. Warto pamiętać, że informacje o udostępnieniu nowego programu lekowego dla pacjentów z Ataksją Friedreicha były dostępne już w połowie czerwca wraz z publikacją projektu lipcowego obwieszczenia refundacyjnego. Realnie NFZ miał zatem czas na rozpoczęcie przygotowań do procesu kontraktowania jeszcze przed 1 lipca 20245 r.

Zwróciliśmy się więc z pytaniem do lubuskiego oddziału Narodowego Funduszu Zdrowia w Zielonej Górze, jak wygląda sytuacja w naszym regionie?

- Program lekowy "Leczenie chorych na ataksj Friedreicha, został opublikowany w Obwieszczeniu Ministra Zdrowia z dnia 17 czerwca 2025 r. w sprawie wykazu refundowanych leków, środków spożywczych specjalnego przeznaczenia żywieniowego oraz wyrobów medycznych na 1 lipca 2025 r.. 5 sierpnia 2025 r. weszło w życie zarządzenie nr 72/2025/DGL Prezesa NFZ z dnia 4 sierpnia 2025 r. określające warunki zawierania i realizacji umów w rodzaju leczenie szpitalne m.in. w zakresie przedmiotowego programu lekowego - mówi Joanna Branicka, rzecznik prasowy lubuskiego oddziału NFZ. - Z analizy sprawozdanych świadczeń przez podmioty lecznicze z terenu województwa lubuskiego wynika, że u żadnego świadczeniodawcy z terenu województwa lubuskiego nie korzysta z opieki pacjent z rozpoznaniem ataksji Friedreicha. Dlatego zwróciliśmy się z prośbą do konsultanta wojewódzkiego w dziedzinie neurologii pana dr n. med. Jana Mejnartowicza z prośbą o pomoc w oszacowaniu ewentualnej liczby pacjentów z terenu województwa lubuskiego, którzy mogliby zostać włączeni do programu - mówi Joanna Branicka, rzecznik prasowy lubuskiego oddziału NFZ. Po otrzymaniu odpowiedzi od konsultanta zostanie podjęta decyzja o ogłoszeniu postępowania konkursowego.